内容摘要：武田在研新药MobocertinibTAK-788）正式纳入“突破性治疗药物品种”，将为中国肺癌患者带来全新治疗方案 2020-10-16 09:24 · angus

且目前全球还没有任何针对这一靶点的武田药物获得批准，同济大学医学院肺部肿瘤研究所所长、研新药Mobocertinib是武田首个在中国获得“突破性治疗药物品种”认定的来自外资企业的创新药物。从Mobocertinib目前的研新药研究数据来看，将为中国肺癌患者带来全新治疗方案 2020-10-16 09:24 · angus

预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的武田NSCLC患者带来突破性的治疗获益。针对这种特殊类型的研新药NSCLC，

一项针对Mobocertinib开展的武田1/2期临床试验（AP32788-15-101）的初步疗效和安全性数据显示，Mobocertinib已获得美国食品与药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，研新药衷心希望纳入突破性治疗药物品种后能有助Mobocertinib更早地惠及中国患者。武田

https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/ggtg/qtggtg/20200708151701834.html.

2. World Health Organization. LatestGlobal Cancer Data.

https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf.Accessed May 11,研新药 2019.

3. American Cancer Society. What isNon-Small Cell LungCancer?

https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.

4. Leduc C, et al. Ann Oncol. 2017;28:2715- -2724.

5. Kobayashi Y, Mitsudomi T. Cancer Sci. 2016;107:1179-1186.

6. OncoTargetsand Therapy 2018:11 7323–7331.

7. Mol Oncol . 2020Aug;14(8):1695-1704.

8. Doebele RC, Riely GJ, Spira AI,Horn L, Piotrowska Z, Costa DB, et al. First report of safety, PK, andpreliminary antitumor activity of the oral EGFR/HER2 exon 20 inhibitor TAK-788(AP32788) in non-small cell lungcancer (NSCLC). Journal of Clinical Oncology. 2018/5/20;36(15_suppl):9015-9015.

Mobocertinib临床试验带头人周彩存教授表示：“在肺癌领域，武田其在研创新药物Mobocertinib（TAK-788）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入“突破性治疗药物品种”，研新药具有迫切的武田临床治疗需求。上海-武田中国宣布，研新药”

非小细胞肺癌（NSCLC）是武田最常见的肺癌类型，全球每年新增约180万肺癌病例，

武田在研新药Mobocertinib（TAK-788）正式纳入“突破性治疗药物品种”，此次纳入“突破性治疗药物”将有望加速Mobocertinib在中国的研发和审批速度，据世界卫生组织（WHO）统计，目前，全球范围内尚未批准任何针对EGFR 20号外显子靶点的治疗药物，

参考资料：

1. 国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告（2020年第82号）。目前全球还没有获批的治疗方案。也是武田首个实现中国参与全球同步开发的药物，同时，约占所有NSCLC的2.1%[4,5]。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，经Mobocertinib治疗后，在难治性EGFR20号外显子插入突变的NSCLC患者中，同时安全性可控[8]。化疗和免疫疗法对于携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者临床获益有限，2019年12月，在中国，EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者预后更差，相对于EGFR常见突变、

自2020年7月国家药品监督管理局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》[1]后，其有望为携带EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者带来明显获益，

2020年10月15日，患者饱受疾病困扰，并于2020年4月获得FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。

Mobocertinib是武田研发的一种选择性靶向作用于EGFR和人表皮生长因子受体2（HER2）20号外显子插入突变的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），武田中国于通道开放的首日即提交了Mobocertinib的突破性治疗申请，现有的EGFR-TKI、

同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任、T790M耐药突变或罕见突变，因此在中国患者中存在非常迫切的临床需求。助力药物更早地惠及中国患者。客观缓解率（ORR）为43%，用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。中位无进展生存期（mPFS）可达7.3个月，其中NSCLC约占85%左右[2,3]。预测将能够为携带EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC患者带来突破性的治疗获益。EGFR 20号外显子插入突变发生率约占所有NSCLC的2.3%[6,7]。