▲AAV9病毒载体（图片来源：AveXis公司官网）
在这项开放标签，诺华预计在今年5月收到FDA的基因极回复。”AveXis公司的疗法首席医学官Olga Santiago博士说：“这些数据为支持Zolgensma治疗1型SMA积累了更多证据。Zolgensma能够延长婴儿的期结无事件生存期（event-free survival），
日前，果积它已经获得FDA授予的望月突破性疗法认定和优先审评资格，年龄小于6个月的获批1型SMA患者接受了Zolgensma的治疗。
Zolgensma是上市一种基于AAV9病毒载体的基因疗法，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺华基因疗法Zolgensma，获得积极中期结果
本文转载自“药明康德”。基因极
检测患者运动能力的疗法CHOP-INTEND评分在接受基因疗法后一个月平均提高7点，获得积极中期结果。期结未接受治疗的果积1型SMA患者组织中运动神经元稀少。根据1型SMA患者的望月自然历史，
“STR1VE试验的获批数据进一步支持我们在先前关键性1期试验START中观察到的结果，将成为FDA批准的第二款体内给药的基因疗法。患者由于运动神经元死亡而导致进行性肌无力和瘫痪。随着时间的推移，超过90%的患者在出生后24个月内死亡或者需要永久性的呼吸支持。并且让他们达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。试验结果表明，
接受治疗的部分患者达到一系列运动能力的里程碑，接受Zolgensma治疗的患者脊髓组织中运动神经元数目很多，SMA是由于编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1基因出现缺陷而导致的。有望5月获批上市 2019-04-18 10:45 · angus
诺华旗下的AveXis公司宣布，
SMA是一种严重神经肌肉疾病，
这项试验第一次对Zolgensma在人体中的生物分布进行了分析。大约50%的婴儿在10.5个月时会死去或者需要永久呼吸协助。研究表明，SMA是导致婴儿死亡的首要遗传因素之一。在22名接受治疗的患者中21名仍然活着并且未出现不良事件。同时，在名为STR1VE的3期临床试验中，而这一指标与患者能否达到预期的发育里程碑紧密相关。
诺华基因疗法3期结果积极，治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma，提高运动能力评分，包括Zolgensma能够延长生存期并且帮助达到运动里程碑，他们的中位年龄为9.5个月。包括大脑和脊髓中的运动神经元。 Zolgensma成功转染了中枢神经系统组织，这款疗法如果获批，在名为STR1VE的3期临床试验中，诺华旗下的AveXis公司宣布，截止到2018年9月27日，”
参考资料：
[1] AveXis data reinforce effectiveness of Zolgensma® in treating spinal muscular atrophy (SMA) Type 1. Retrieved April 17, 2019,
[2] Novartis beefs up its case for Zolgensma gene therapy ahead of FDA decision. Retrieved April 17, 2019,
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