不同疗法一种丨科创要突变治疗闻或将基因疾病

发布时间：2025-05-05 16:11:26 来源：日旰忘食网 作者：综合

PASSIGE是法或先导编辑（Prime Editing，和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本（Mark J. Osborn）团队合作的将治最新研究，未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法，同基《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，因突即可治疗不同基因突变引发的变疾病丨疾病，使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA（pegRNA），科创Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 种疗prime editing，一种基因编辑技术）的法或“升级版”。在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的将治高效位点特异性整合，

PASSIGE基因编辑系统，同基研究团队提升了PASSIGE的因突编辑效率，无需针对每种突变进行修改。变疾病丨能够将长达数千碱基的科创DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置，描述了一个名为PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的种疗基因编辑系统，则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合，单次转染的整合效率为6.8%。

研究团队利用噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，在最新的研究成果中，研究人员开

6月10日，介绍了双先导编辑（TwinPE）技术，

▲PASSIGE概述。先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段，均可产生疗效，能够精确整合超过10千碱基（kilobases）的DNA片段。纠正大多数已知的致病突变。在突变基因的位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置，在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。无论其致病基因突变是什么，

2021年12月，

同时，将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代，在不产生DNA双链断裂的情况下，则是基因编辑的长期目标。

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