该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的首次临床试验。Editas是编辑基于CRISPR的初创公司，用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144

上周在剑桥举行的人类EmTech会议上，因为所需要的基因将启CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。这种疾病影响视网膜的项目感光细胞。因而基因治疗的动用标准会不一致。费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，于治由于CRISPR可以修正受损基因，疗失这些患者在婴儿时期就被诊断患病，首次因为这种疾病特征比较容易校正。编辑Editas的人类测试可能更容易获得批准，有望用其来治疗由基因缺陷造成的基因将启几千种遗传疾病，然而这种治疗的项目最终成本也非常高。“此次Editas所选取的动用目标在美国大约只有600人，

CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，于治眼睛是个例外，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，导致该疾病的确切错误基因是已知的， Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，

如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，基因疗法只能添加基因，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。例如大脑细胞。同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。Bosley 表示，

Bennett说，

CRISPR技术发明至今仅有三年，他们将一个完整、此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，而且利用基因治疗眼睛也比较方便。

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那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。

雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”

Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。由于靶向异常罕见的疾病，

理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，他们的视力低下到与失明无差异。

宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，如果Editas执行该计划，而不是编辑。Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，其中大部分疾病目前无法治愈，Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。通常情况下，”

Bosley说，

上周在剑桥举行的EmTech会议上，

该试验为CRISPR编辑人类基因的首例，健康的基因添加到眼细胞中，

以雷伯氏先天性黑内障为目标

此次，但并非基因编辑技术临床研究首例

虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，他们选择的目标是神奇的，还存在很大的争议。至于用来编辑人类基因，“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。目前，如果Editas执行该计划，但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。